ВО АМЕРИКА ЗА ПРВ ПАТ Е ДОЗВОЛЕНО ВМЕШУВАЊЕ ВО ЧОВЕЧКИОТ ГЕН

Истакнато Разно Свет Убавина&Здравје

Управата за санитарна контрола на квалитетот на прехранбените продукти и медицина на САД (ФДА) за првпат одобрила препарат наменет за лекување на наследната болест – транстиретински амилоидоз (hATTR). Ова го објавува изданието Science Alert.

Накратко, препаратот-партизан ја блокира синтезата на мутираниот протеин на транстиретин (ТТР), кој во нормална форма го пренесува хормонот тирозин и витамин ретинол. Дефектниот протеин помага да се развие амилоидаза, која во ткивата го складира протеинскиот-полисахариден комплекс – амилоида, кој пак создава дисфункција на ткива и органи како на пример, срцева дисфунција.